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诺西那生钠注射液

脊髓性肌肉萎缩症治疗药物

诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

主治疾病
用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）这种罕见病，是一种常染色体隐性遗传性疾病。
发展历程
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
2021年12月3日，国家医保局发布消息：诺西那生钠注射液被正式纳入医保。
2022年1月1日，在山东枣庄，4岁患儿佳佳接受脊髓性肌萎缩症（简称SMA）靶向药入医保后全国首针注射。
2022年1月1日，诺西那生钠注射液正式实施医保价格，价格从原先的70万元一针降到约3.3万元一针。据各地媒体报道，浙江、山东、广东、湖北等多省份在新年第一天给首批患者进行了治疗。
诺西那生钠注射液2019年进入中国市场时，每针价格近70万元。2021年12月3日以来，一段关于国家医保目录药品谈判现场的视频引发热议。国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮再现“灵魂砍价”，在经过8轮谈判后，该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。
销售价格
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
2021年12月3日，诺西那生钠注射液被正式纳入医保。据估算，每针不会超过3.3万元。
2022年新年伊始，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液正式实施医保价格，一针直降60余万元人民币。
2024年，诺西那生钠注射液降至每针3.3万元。
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